吹捧过度的新疗法

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大科技·百科新说
2022年12月05日 00:18

导平新疗法

沈珂玥

医学界两大热门课题

得益于现代医学的飞速发展,很多人类曾经束手无策的疾病现在都能得以彻底治愈。尤其是个性化医疗与再生医学,它们的发展使人可以及早发现隐藏的病症,实现人体器官再生。例如,众所周知,癌症的治疗肯定是越及早发现,治疗效果越好,但癌症早期是很难发现的,通常被发现时已经到了中晚期。那么怎样才能早早发现癌症征兆呢?现在的基因筛查技术已经可以发现一个人是否携带有高危的乳腺癌基因了。

另一方面,器官移植对于现在的人们来说并不陌生,但是器官来源的紧缺是这项技术面临的最大问题。如果能够人工合成器官,这对那些等待器官移植的患者来说就是天大的好事。人体的干细胞是一种尚未成熟的潜能细胞,能够在一定条件下分化成各种功能细胞,也就说它具有再生形成各种组织器官的潜力。一旦诱导干细胞形成组织器官的这项技术能够实现,就会颠覆现有的医学领域规则,我们将进入一个能够为受损病体提供“备用零件”的新时代。

这就是目前医学界两大热门的研究方向:个性化医疗和再生医学。如今,在世界医学研究的前沿阵地,这两大方向吸引了无数资金和科学家,其研究开展得轰轰烈烈,未來前景似乎不可限量。

可是,理想是很丰满,现实却很骨感。在花费了大量人力财力后,一些研究人员开始反思,这两大前沿医学研究方向似乎并没有想象的那么美好,他们甚至呼吁医学界应该重整评估生物医学研究的未来前进方向。

吹嘘过头的治疗效果

个性化医疗的目标是通过读取你的基因组,加上访问电子病历,密切关注你的健康,以此实现量身定制的疾病防范对策。然而问题在于,读取你的基因组真的那么有用吗?常见的疾病比如II型糖尿病、抑郁症和心脏病等都涉及了上百个不同基因的共同作用,某个基因的病变不一定会引发疾病。另一方面,针对某个有缺陷的基因进行特定的给药已被证明难以达到目标成效。比如一种简单的小病——镰状细胞贫血症,已被查明就是某个基因突变导致形成镰状血红蛋白的结果,但是简单地取代这一缺陷基因却不会对病情任何改善。这表明基因疗法的适用范围没有人们想象的那么广,基因层面的东西还存在很多复杂性,简单取代病变基因并不见得就能治愈相应的疾病。

再生医学方面同样也存在问题。迄今为止,再生医学技术已成功培育出如血管、上呼吸道、尿道和膀胱等中空器官,但是相对复杂的由功能单元和内部血管构成的实心器官,如心脏、肝脏、肾脏和胰腺等器官的培养及构建是极其困难的。组织细胞的存活需要依赖血液运输的氧气和其他营养物质,这加大了干细胞培养器官的困难。因此,科学家虽然早已掌握了干细胞的培养技术,但培育出一个完整的实心器官供病人移植但却仍然是一个美丽的梦想。

过度治疗的代价

这些医疗手段还存在另一个缺点,那就是不可避免地会存在过度诊断和过度治疗的问题。在基因治疗的发展过程中有人为此付出了惨不忍睹的代价。比如1999年,一位罹患鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的18岁美国男孩,在接受了基因治疗的临床试验后不幸去世,在治疗中使用到了腺病毒作为基因载体,后来的调查发现,他的死亡很有可能是因为免疫系统对此载体的过度反应。2000年,10多位患有重症联合免疫缺陷症的法国儿童接受基因治疗后初步取得成功。然而3年之后,其中5名儿童被确诊为白血病。问题同样出在基因载体上,它破坏了正常的基因,而那个基因的异常会引发白血病。

再生医学领域也有类似的情况,在修复过程中会产生过度再生的表现,比如目前已经得到应用的骨髓造血干细胞的移植,也有报道称出现了韧带骨化和新骨形成的问题;又如构建组织器官的时候需要充分的血管化,所以需要用到诱导血管新生的生长因子,但是如果生长因子的量控制不好,就会诱导血管的过度增生,有可能进一步导致形成肿瘤。

由此可见,我们对这些前沿的医疗技术不要盲目乐观,在许多方面,它们的疗效不那么尽如人意,我们要对其保持理性的态度。

过度投入的研究资金

我们都知道将研究发现转化为实际治疗需要花费几十年的漫长时间,这其中的失败也是在所难免的事。但是除了这些热门技术的研究,还有其他那么多有意义的、对健康有重大影响的研究,比如说有没有什么好方法可以让人减少吸烟、是不是能通过换血让人返老还童以及如何在不损伤人体机能的条件下完成冷冻和复苏,等等。我们应该优先把资金投入到这些同样具有价值的研究中。

然而,据报道,美国大约60%的研究经费都流入了个性化医疗和再生医学这些前沿的领域,相关的已发表论文数量每年都在大幅上升。但是,这些技术是否已经提高了我们的生活质量和预期寿命?这几十年的大量投资,是否能够得到相应的回报?这些研究基金都是公共资金,应该造福于大众,而不是少数人。如果资金分配不当,就会导致其他对公众健康有益的研究落入因缺乏资金而无法开展的窘境。

所以,研究基金需要重新设置,进行合理分配。要做到这一点,需要重新定制基金分配的原则。以往基本是根据研究成果的发表数量和水平去衡量一个研究该不该投入相应的基金,但是这种断定方法是片面的,因为很多论文期刊都追随潮流时尚,更愿意发表那些新奇高端方向的研究成果,但这并不意味着论文成果多的研究就一定比那些成果少的更重要。

当然我们要注意到,这并不是一个要对个性化医疗和再生医学领域的研究停止资助的争论。这些技术仍有可能实现它们的目标,但是或许也应该给其他的研究方向一些机会,让医学研究的投入更加均衡和实际。

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